El suero, desarrollado por la empresa de biotecnología Inmunova, resultó ser seguro en pruebas realizadas en el Hospital Italiano. Podría ser el primer tratamiento en el mundo para esta enfermedad que, en nuestro país, registra la mayor tasa de incidencia.
(Agencia CyTA-Fundación Leloir)-. El síndrome urémico hemolítico (SUH), una intoxicación potencialmente grave que por lo general se transmite por el consumo de carne picada mal cocida y otros alimentos contaminados con una cepa de la bacteria Escherichia coli, está más cerca de tener su primer tratamiento. La enfermedad afecta principalmente a niños de 1 a 5 años y puede conducir a diálisis, trasplante de riñón o incluso la muerte. Y, según la Organización Mundial de la Salud (OMS), la Argentina presenta la mayor tasa de incidencia mundial en ese segmento de edad.
Ahora, la empresa de biotecnología Inmunova y el Hospital Italiano de Buenos Aires anunciaron haber finalizado con éxito la fase inicial de un estudio clínico para el tratamiento del SUH.
“Nuestro medicamento podría convertirse en el primero en el mundo para evitar la progresión de esta enfermedad. Lo que desarrollamos es un antisuero de alta potencia con anticuerpos terapéuticos capaces de reconocer y bloquear las diferentes variantes de la toxina Shiga que libera la bacteria Escherichia coli y qué produce estragos en el organismo de las personas infectadas”, explicó a la Agencia CyTA-Leloir, el doctor Fernando Goldbaum, uno de los fundadores de Inmunova, jefe del Laboratorio de Inmunología y Microbiología Molecular en la Fundación Instituto Leloir (FIL) y director del Centro de Rediseño e Ingeniería de Proteínas de la Universidad Nacional de General San Martín (UNSAM).
El desarrollo de nuevos fármacos comienza con el diseño de moléculas que se someten a pruebas en el laboratorio, en sistemas de computación y en animales de experimentación. Pero, tal como marcan las normas internacionales, la siguiente etapa consiste en determinar la seguridad del medicamento en voluntarios sanos. Esto fue lo que hizo el laboratorio Inmunova, una start up biotecnológica surgida hace nueve años del Instituto Leloir.
Para concretar ese objetivo, los investigadores establecieron un acuerdo con el Hospital Italiano de Buenos Aires, un centro del país habilitado por la ANMAT para conducir ensayos clínicos en esas fases tempranas.
Del primer protocolo clínico participaron 14 personas del Registro de Voluntarios Sanos del Hospital Italiano, de 18 a 55 años de edad, quienes recibieron el suero por vía endovenosa. La prueba cumplió con todos los requisitos internacionales para este tipo de ensayos, tanto en infraestructura como en el cuidado de los voluntarios.
“El medicamento mostró un excelente perfil de seguridad y de concentraciones en sangre. Creemos que los resultados de este estudio permiten que se inicie con seguridad la siguiente fase, la cual podrá demostrar su efectividad en la prevención de esta enfermedad, lo cual es un gran aporte nacional a una enfermedad que tiene impacto global”, indicó el doctor Ventura Simonovich, investigador principal del estudio y jefe de la Sección Farmacología Clínica del Hospital Italiano.
A la luz de los resultados obtenidos, el próximo paso será iniciar un estudio clínico de fases 2 y 3 que se desarrollará con un equipo de pediatras y nefrólogos pediátricos de más de diez centros de todo el país. Los niños infectados con la bacteria Escherichia coli y en riesgo de desarrollar el SUH serán invitados a participar de forma voluntaria en el ensayo clínico bajo todas las regulaciones de la ANMAT. El protocolo buscará demostrar la eficacia y seguridad del producto.
Cuando los chicos llegan al hospital con diarrea sanguinolenta se realiza un análisis para verificar la presencia de la toxina Shiga en su materia fecal. “El tratamiento que hemos creado podría aplicarse en estos niños a fin de prevenir el desarrollo de la enfermedad. Estamos muy entusiasmados con la idea de poder disminuir la tasa de complicaciones y de mortalidad asociadas al SUH tanto en nuestro país como a nivel mundial”, afirmó Goldbaum.
Por su parte, el doctor José Luis Navarro Estrada, subjefe del Departamento de Investigación del Hospital Italiano, afirmó sentir un doble orgullo. “Nos alegra ser partícipes de este importante avance. Además, es una manera de honrar al doctor Carlos Arturo Gianantonio (1926 – 1995), un médico pediatra e investigador científico que formó parte de nuestra institución y que es reconocido a nivel mundial por sus estudios sobre el SUH”.
Científicos y médicos de la empresa de biotecnología Inmunova y del Hospital Italiano.
Créditos: Agencia CyTA-Leloir