El logro de científicos del CONICET, del Instituto Leloir, del Hospital J. M. Ramos Mejía y de la Universidad Austral es con fines de investigación, para estudiar una enfermedad neurológica y testear posibles tratamientos. Las muestras se tomaron de dos pacientes con epilepsia y dos familiares cercanos.
(Agencia CyTA-Leloir)-. Por primera vez un grupo de científicos argentinos empleó una tecnología llamada “reprogramación celular” para generar neuronas para el estudio de una enfermedad neurológica, en este caso, cierto tipo de epilepsia.
“Esa tecnología le valió el Nobel de Medicina o Fisiología a Shinya Yamanaka en el 2012 y permite, por ejemplo, estudiar neuronas de los pacientes en el laboratorio para entender las causas de una dolencia y utilizarlas para probar nuevos compuestos que corrijan el defecto que poseen’”, explicó Fernando Pitossi, líder del trabajo, jefe del Laboratorio de Terapias Regenerativas y Protectoras del Sistema Nervioso de la Fundación Instituto Leloir (FIL) e investigador superior del CONICET.
Esta estrategia de investigación se ha llamado “modelado de enfermedades”, precisó Pitossi.
Tal como revela la revista “Stem Cell Research and Therapy”, por medio de la reprogramación y diferenciación celular los investigadores pudieron generar neuronas a partir de células de la piel de dos pacientes con epilepsia focal benigna de la infancia y dos familiares cercanos. Se las estudió a nivel morfológico, electrofisiológico y genético.
“Hemos estudiado esas neuronas y descubierto que las células de los pacientes poseen axones más cortos, que son más excitables (o sea que se activan frente a un estímulo menor) y que expresan genes característicos de neuronas inmaduras. Es decir, en general, las neuronas de los pacientes poseen características de inmadurez”, indicó Pitossi, quien en 2019 fue incorporado a la prestigiosa Organización Europea de Biología Molecular (EMBO, según sus siglas en inglés).
Los hallazgos del estudio son “muy interesantes”, afirmó Pitossi, porque los síntomas de la epilepsia focal benigna de la infancia revierten con la edad, lo cual se relaciona con la inmadurez de las neuronas que estudiamos. “Es decir, los resultados favorecen la hipótesis de que esta enfermedad podría deberse a un retraso en la maduración de ciertas neuronas, que se va compensando con la edad”, agregó.
Para el investigador argentino las neuronas obtenidas de pacientes por reprogramación celular permitirían testear compuestos que reviertan estas alteraciones “y, en un futuro, identificar substancias que permitan nuevos tratamientos para esta dolencia”. Y agregó su interés de realizar estudios de ciencia básica que abran caminos para el diseño futuro de trasplantes de neuronas que sean generadas a partir de esa tecnología y sean compatibles con la población argentina.
“Tenemos proyectos en marcha para el modelado de otras enfermedades neurológicas que nos permitan entender las causas de la patología y que sirvan de base para testear nuevos tratamientos a nivel celular”, indicó Pitossi.
Marcelo Kauffman, del Hospital J. M. Ramos Mejía y del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional que depende de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral y del CONICET, dirigió la parte clínica de la investigación y también es director del estudio.
Los primeros autores del estudio son Mariana Casalía, y Juan Cruz Casabona, del CONICET y del Instituto Leloir; y también participaron Corina García, Verónica Cavaliere Candedo, María Isabel Farías y Joaquín González, del CONICET y del Instituto Leloir; Dolores Gonzalez Morón, Marta Córdoba, y Damián Consalvo, del Hospital J. M. Ramos Mejía y del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional que depende de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral y del CONICET; Lorena Rela y Gustavo Murer, de la Facultad de Medicina de la UBA y del Instituto de Fisiología y Biofísica Bernardo Houssay (IFIBIO) que depende de la UBA y del CONICET; Juana Pasquini de la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la UBA; Juan Francisco Urbano, de la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA y del Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (IFIByNE) que depende de la UBA y del CONICET; Gustavo Mostoslavsky, de la Universidad de Boston y Ramiro Quintá, del Laboratorio de Medicina Experimental “Dr. Jorge E. Toblli” en el Hospital Alemán, en la ciudad de Buenos Aires.
Este trabajo se desarrolló con fondos del Ministerio de Ciencia y Tecnología de la Nación y de la Fundación René Barón.
Con la llamada tecnología de “reprogramación celular” del Nobel de Medicina 2012 Shinya Yamanaka, los investigadores argentinos convirtieron células de piel (izq.) de pacientes con epilepsia en células madre pluripotentes (centro) y a partir de ellas desarrollaron neuronas (der.).
Marcelo Kauffman, del Hospital J. M. Ramos Mejía y del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional que depende de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral y del CONICET, dirigió la parte clínica de la investigación y también es director del estudio.
Fernando Pitossi, líder del trabajo, jefe del Laboratorio de Terapias Regenerativas y Protectoras del Sistema Nervioso de la Fundación Instituto Leloir (FIL) e investigador superior del CONICET.