En Argentina hay 400 niños que sufren esa severa patología que afecta progresivamente a los músculos. El problema es que el único medicamento que frena los síntomas es el más caro de la historia.

(AgenciaCyTA-Instituto Leloir. Por Danila Argentino). “A un año de aplicarme con Spinraza no sólo levanté mi cuerpo del piso, erguí mi columna y cabeza, levanté los brazos y ahora PUEDO PEINARME SOLO”, detalla una de las recientes publicaciones en la página de Facebook de Facundo Cabada de 5 años. El problema es que el medicamento que logró ese beneficio, cuyo nombre genérico es nusinersen, es uno de los más caros de la historia de la medicina y los sistemas de salud se ven en serios problemas para afrontar los costos del tratamiento.

La familia Cabada cambió su vida tras un fallo judicial que autorizó la cobertura de la droga. Pero el proceso en la Justicia es largo y fueron muy pocos los pacientes que en Argentina lograron tratarse hasta ahora.

La enfermedad que sufre Facundo se llama atrofia muscular espinal (AME): una degeneración progresiva que afecta los músculos y puede terminar en un paro respiratorio. En diciembre de 2016, la Administración de Alimentos y Drogas que regula la aprobación de medicinas en Estados Unidos (FDA) autorizó Spinraza (nusinersen) para esta condición. Pero, pese al reclamo de las familias de niños con AME y a la creciente evidencia de beneficios para los pacientes tratados, la droga aún no está registrada para su comercialización en nuestro país.

Actualmente se calcula que en Argentina hay 400 casos de AME. Cada paciente debe recibir cuatro inyecciones de Spinraza dentro de la columna vertebral, distribuidas a lo largo del primer año. Pero el precio es prohibitivo: en su cuenta de Twitter, el especialista en medicina crítica Alejandro Risso Vázquez señaló (antes de la última devaluación del peso) que el costo anual del tratamiento llega a $ 6.660.240, lo que excede el monto que destina el Ministerio de Salud y Desarrollo Social de la Nación para financiar todos los programas de vacunación.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) solo autoriza el ingreso de drogas no comercializadas a través de un formulario bajo lo que se conoce como “uso compasivo”. No interviene en las coberturas de las obras sociales ni en los trámites de adquisición del producto en el exterior. Sin embargo, quienes bregan por su aprobación sostienen que en esas condiciones el Estado podría negociar con la compañía farmacéutica un precio más bajo.

El actual secretario de Salud de la Nación, Dr. Adolfo Rubinstein, indicó que la situación representa un dilema ético. Recalcó que es preciso contemplar la problemática de niños enfermos y a su vez “definir cuáles son las condiciones en las cuales el tratamiento ha demostrado ser efectivo” para asegurar que se destinen fondos a terapias eficaces.

Desde el punto de vista estrictamente médico, los resultados son alentadores. En febrero de 2018, el equipo liderado por el médico Eugenio Mercuri de la Universidad Católica de Roma publicó un trabajo en “The New England Journal of Medicine” que revela que existe una mejora significativa en la función motora de chicos con AME de inicio tardío tratados con el fármaco. El estudio fue patrocinado por las compañías Biogen e Ionis Pharmaceuticals, responsables de la molécula.

Mientras aguardan una solución desde el gobierno, las familias de niños con AME se nuclearon en la fundación FAME. Como parte de sus actividades, buscan recaudar fondos para solventar un proyecto de investigación. Será una colaboración académica entre un instituto del CONICET a cargo del doctor Alberto Kornblihtt y el Laboratorio de Cold Spring Harbor de Estados Unidos a cargo del doctor Adrian Krainer, con el objeto de avanzar en estrategias terapéuticas alternativas.